Стэнфорд университетінің қызметкерлері эпилепсия және аутизм белгілерін жоятын жаңа препарат ойлап тапты. Оның атауы – Z944. Әзірге дәрі тек зертханалық тәжірибелерде сыналған. Десе де, алғашқы нәтижелері ғалымдардың өздерін де таңғалдырып отыр. Бұл туралы Science Advances журналы жазды. Аутизмді емдеудің жолы расымен де табылғаны ма? Ozgeris.info тілшісі шолу жасайды.
Стэнфорд университетінің ғалымдары эпилепсия мен аутизм белгілерін жеңілдетуі мүмкін жаңа дәріні сынақтан өткізді. Z944 деп аталатын бұл препарат бастапқыда талмаларды емдеуге арналған еді, алайда тәжірибелер оның аутизмге де ықпал ететінін көрсетті. Зерттеушілер мидың таламусындағы ретикулярлық ядроның шамадан тыс белсенділігі екі аурудың да негізгі себебі болуы мүмкін екенін анықтады. Осыны тексеру үшін олар генетикалық өзгеріске ұшыраған тышқандарда аутизмге ұқсас жағдай жасады: жануарлар жарық пен дыбысқа шамадан тыс сезімтал болып, әлеуметтік қатынастан қашқақтап, бірсарынды әрекеттерді қайталай берген.
Ғалымдар тышқандарға Z944 дәрісін енгізгенде, олардың мінез-құлқы айтарлықтай өзгерді: шамадан тыс қозу басылып, әлеуметтік тұйықтық жойылды, қайталанатын қимылдар тоқтады, талмаға ұқсас ұстамалар азайды. Жануарлар қалыпты мінез-құлық көрсете бастады. Яғни, препарат тек талманың алдын алып қоймай, аутизмге тән мінездік ерекшеліктерді де жеңілдете алды.
Зерттеушілер дәрімен шектелмей, тағы бір әдісті сынады. DREADD деп аталатын нейромодуляция тәсілін. Тәжірибеде ғалымдар ретикулярлық ядро нейрондарының белсенділігін химиялық жолмен реттеп отырды. Белсенділік бәсеңдегенде аутизмге тән белгілер жоғалды, ал керісінше күшейгенде, сау тышқандардың өзінде аутизмге ұқсас мінез-құлық пайда болды. Осылайша, таламустың дәл осы бөлігі аутизмнің жүріс-тұрысқа байланысты көріністерін туғызатын негізгі орталық екені дәлелденді.
Аталмыш жаңалықтың мәні зор. Себебі ресми деректерге сүйенсек, аутизмі бар балалардың 20–30%-ында эпилепсия да қатар кездеседі, ал жалпы халық арасында эпилепсия небәрі 1% шамасында ғана таралған. Демек, екі аурудың ортақ биологиялық тетігі болуы мүмкін деген болжам шындыққа біртабан жақындай түсті. Стэнфорд ғалымдары дәл осы байланысты көрсете алды: аутизм мен эпилепсияны тоғыстыратын негізгі себеп – таламустың ретикулярлық ядросындағы шамадан тыс белсенділік.
Дегенмен, зерттеушілер бұл нәтижелерге аса сақтықпен қарайды. Барлығы әзірге тек тышқандарда ғана дәлелденді. Аутизмнің түпкі себептері әлі де толық ашылған жоқ. Z944 аутизмді мүлдем емдейді деп айтуға ерте, ол тек кейбір белгілерді азайтуы мүмкін. Ал адамдарға қолдану үшін дәрі бірнеше кезеңнен тұратын ұзақ әрі мұқият клиникалық сынақтардан өтуі тиіс.
Айта кету керек, Z944 қазірдің өзінде эпилепсияға қарсы дәрі ретінде клиникалық зерттеулерден өтіп жатыр. Бұл оның аутизмге бейімделуін жылдамдатуы мүмкін. Егер барлық сынақ сәтті өтсе, алғашқы нәтижелерді алдағы екі-үш жылда көру ықтимал. Бірақ толыққанды дәрі ретінде қолжетімді болуы үшін әлі көп уақыт қажет.
Стэнфорд университетінің ғалымдары аутизмнің нақты биологиялық негізін ашып бергені жаңалықтың басы. Z944 дәрісі осы механизмді тежеп, тәжірибелік тышқандардағы аутизм белгілерін түгелге жуық жойды. Бұл жаңалық аутизмге қарсы жаңа дәрілерді жасауға жол ашуы мүмкін. Бірақ әзірге бәрі зертханалық деңгейде қалып отыр, ал адамдарға жету үшін ұзақ ғылыми жол күтіп тұр.
Аутизмді емдеудің жолын таптық деген сөз бе?
Мамандардың пікірініше - жоқ. Ең алдымен бір жайтты еске салу керек дейді сарапшылар. Тышқан – адам емес. Жануарларда жақсы нәтиже берген ем, көбіне адамдарға келгенде мүлдем басқаша әсер етеді.
«Медициналық вестник» журналының ғылыми редакторы, дәрігер Надежда Синицына түсіндіргендей, доклиникалық кезеңде үміт берген көптеген дәрілер клиникалық сынақтарда сүрінеді. Бірінші фазадан өтетіндері санаулы, ал екінші фазаға жететіндері одан да аз.
Мысалы, обырға қарсы немесе ВИЧ-ке қарсы жүздеген, мыңдаған дәрілер жануарларда нәтижелі болғанымен, адамдарға келгенде пайдасын тигізбеген.
"Аутизмнің күрделілігі де осында, оның түрі мен көрінісі өте көп. Бұл біртекті емес, алуан түрлі ауру. Яғни бір дәрі аутизмнің белгілі бір түріне көмектесуі мүмкін, бірақ басқа түрінде әсер етпеуі ғажап емес. Зерттеу жұмыстары да осы себепті қиынға соғады, тиімді болуы мүмкін дәріні кейде мүлдем басқа топтағы балаларға сынайды", - дейді дәрігер, ғылыми редактор Надежда Синицына.
Дәрігердің пікірімен балалар психиатры Артём Новиков та келісіп отыр. Оның айтуынша, «бір ғана модель бүкіл спектрді қамтымайды, адамдардағы аутизм әртүрлі». Аутизмнің пайда болу себептері де, белгілері де сан қырлы. Ал кез келген зерттеу оның тек бір ғана қырын қарастырады.
Неге «сиқырлы уколды» күтуге әлі ерте?
Z944 препараты ресми түрде аутизмді емдеу үшін бекітілген жоқ. Адамға тиімділігі мен қауіпсіздігі жайлы нақты деректер де жоқ. Қазір ол мүлдем басқа мақсатта, атап айтқанда, эссенциалды треморды (қолдың дірілін) емдеу үшін клиникалық сынақтардың үшінші фазасында зерттеліп жатыр.
"Иә, бұл дәрі бұған дейін басқа бағытта зерттелгендіктен, қауіпсіздікке арналған алғашқы фазаны өтуі оңайырақ болуы мүмкін. Бірақ бұл оның адамда тышқандағыдай нәтиже беретініне кепіл емес. Оның үстіне, зертханадан бастап, дәріні нарыққа шығаруға дейінгі жол өте ұзақ. Егер дәрі тиімділігін дәлелдесе де, ол бірнеше айда немесе бір-екі жылда қолжетімді болмайды, он жылға дейін уақыт кетуі мүмкін", - дейді Надежда Синицына.
Әсіресе балаларға арналған дәрі одан да кеш пайда болуы мүмкін. Себебі кез келген препарат алдымен ересектерде тексеріледі. Тек қауіпсіздігі мен пайдасы дәлелденсе ғана, балаларға арналған қосымша зерттеулер жүргізіледі.
